新闻中心
nature：那些可能超越crispr的基因组编辑新技术
文章来源：生物探索
作者：转发
发布时间：2017-06-03 15:04
导读：
但crispr–cas9有其局限性。加州大学圣地亚哥分校生物工程师prashant mali说，它擅长去到基因组的一个特定位点，在那里完成切割。“但有时候你感兴趣的应用要求还要多一点。”
ngago只是不断增长的基因编辑工具库中的一个工具。有一些是crispr的变体；另一些为编辑基因组提供了新途径。
crispr–cas9或有一天会被用来改写导致遗传疾病的一些基因。但这一系统的组件：cas9酶和引导cas9到达目的序列的一段rna过大，无法填塞到基因治疗最常用病毒的基因组中，将外源遗传物质运送到人类细胞中。
扩大范围
这样的一种酶cpf1有可能成为一种有吸引力的替代。比cas9要小，cpf1有着不同的序列要求，且高度特异。另一种叫做c2c2的酶，靶向的是rna而非dna——这一特征有潜力用于研究rna及利用rna基因组对抗病毒。
许多实验室只利用了crispr–cas9来删除基因的一部分，由此破坏其功能。church说：“人们想将这样的编辑宣布为胜利，但燃烧书的一页并不等于编辑了这本书。”想要改写一段dna序列的研究人员依赖于可以插入一段新序列的一种不同的修复信号通路——发生这一过程的频率比容易出错的缝合要低得多。明尼苏达大学植物科学家daniel voytas说：“每一个人都说，未来一次编辑多个基因，而我认为：‘我们现在甚至无法以高效率编辑一个基因。’”